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《全球干細胞藥物大盤點》第十期——Hemacord|世界第一個臍帶血藥物 來源: 南京泰盛生物科技有限公司 發布時間:2018-07-09

數千年來人類利用科技站立在食物鏈頂端,并利用城市將自然改造的更為舒適,遠離了野獸與荒野的威脅。但漸漸的,存在于食物鏈之外的疾病卻成為了人類在自然界最主要的敵人,而與傳染病傳播快速但多數不致命不同,人體細胞發育異常造成的疾病默默無聞但每年都帶走大量的生命。也許是劇中戀人多血癌的關系,白血病的認知程度較其他血液病更高,從防范意識上講,這也許不失為一種幸運,但我們真的了解白血病在我國的現狀么?

我國白血病現狀


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據統計,我國白血病的發病率在十萬分之六左右。每9分鐘,就有一個人因白血病死亡!據騰訊公益頻道統計:在QQ空間里,白血病求助類信息537243篇,而在微博上,同類信息有28358957篇! 我國已有400萬白血病患者,并以每年5至6萬人的速度增加,而其中一半以上是少年兒童,白血病已連續多年成為我國兒童惡性腫瘤發病率、致死率最高的疾病。兒童及青少年患者中90%是急性白血病,發病很極快,若不給予治療,生命不會超過半年。

然而傳統的治療方式,化療的高昂費用尚且不提,單單是骨髓移植的配型就是一道鬼門關。一般而言同父母的兄弟姐妹間配型成功率為25%,非血緣關系者間的成功率據稱為數百至數萬分之一,這使得很多白血病患兒在等待骨髓配型時離世。雖然初生嬰兒臍帶血被確定可以治療血液病及其他相關疾病,但珍貴的臍帶血并沒有多少人選擇去儲存,這使得無數的孩子尚未體會到人生的快樂就與生命失之交臂,留下的是無限的遺憾與懷念,以及家人心中永遠抹不去的傷疤。

那么可不可以把骨髓液以及臍帶血里有用的干細胞單獨培養出來制成藥物,使其變成一種配型快速且廣泛,身體排異反應不強烈的的注射液呢?

 

新的希望


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2011年11月,美國食品藥品監管局(FDA)批準了臍帶血藥物Hemacord,由美國血液中心生產,這也是世界第一個得到批準的造血祖臍帶細胞(HPC-C)細胞療法。                                                                                                                                                                                    

Hemacord的出現使傳統療法中繁瑣的手段和帶有極大運氣成分的骨髓配型過程出現了轉機,Hemacord含有的造血祖細胞(HPCs)(來源于臍帶血、骨髓、外周血)可批量培養,比骨髓液的免疫原性低,藥物與患者配型比骨髓配型快捷和安全許多。它可以通過靜脈注射,利用干細胞的靶向性使其自動向骨髓移動并在骨髓中分裂和成熟,當成熟的細胞進入血液,就會恢復部分或者全部血細胞的數量和功能,包括免疫功能。在免去骨髓配型的等待和移植風險的同時起到更為優異的治療效果。

Hemacord適用于造血系統紊亂患者的造血干細胞移植過程。例如,臍帶血移植已經被用來治療某些血癌、遺傳性代謝和免疫系統疾病。且這種試劑形式的藥物在發展成熟后,會比傳統骨髓移植廉價很多,這為并不富裕的病人家庭帶來了更多生的希望。FDA生物研究和評估中心主任Karen Midthun,M.D.,說:“臍帶血造血組細胞療法,為那些身體紊亂患者,提供了挽救生命的的可能。”

但是這種細胞藥物是怎么被研發出來的呢,他們又是怎么做到可以用珍貴的臍帶血干細胞進行廣泛配型的呢?

 

Hemacord的誕生歷程


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2013年7月29日紐約血液中心的臍帶血藥物HEMACORD獲得美國“最佳生物技術產品”獎提名,而這個榮譽的背后是美國干細胞科學家數十年來的不懈努力。

20多年前,魯賓斯坦博士和其他科學家在紐約血液中心(NYBC) 的Lindsley F. Kimball研究所提出建立公共臍帶血銀行的概念。他們的建議解決了以健康嬰兒臍帶血作為造血干細胞來源的可行性——用以替代骨髓和外周血干細胞的捐贈,臍帶血銀行將滿足對沒有匹配骨髓捐贈者的患者進行適當移植的迫切需要。

紐約血液中心在1992年建立了第一個公共臍帶血銀行NCBP, ,由國家衛生研究院資助研究和示范。 自成立以來, 提供了超過5000份臍帶血移植到患有致命疾病的患者體內。

移植的結果提供了臍帶血移植治療血液系統惡性疾病、免疫系統和某些遺傳性代謝病臨床效益的證據。 一并開發的技術程序和NCBP捐贈者和接受者的配套設施,為臍血監管所認可并為治療劑發放許可證做出了重要的貢獻。

大多數母親樂于捐獻出自己的胎盤和臍帶用于干細胞公益。 紐約血液中心除了為世界各地的患者提供干細胞外,霍華德·p·米爾斯坦臍帶血中心和NCBP支持發展臍帶血干細胞和細胞療法的研究。 HEMACORD將促進基于被FDA認可的細胞來源的細胞療法的開始,從而縮短臨床試驗和投入醫療利用的時間。

 

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雖然細胞型藥物都很難控制其均一性,同樣濃度與功能藥劑的治療效果會隨內部細胞的活性與健康狀況而有所區別,而Hemacord也是有副作用存在的,如患者在注入Hemacord后,可能會導致高血壓、惡心、嘔吐、發熱、心率降低、過敏等常見反應。也有可能出現移植物抗宿主病(GvHD),即便配型成功仍有幾率發生,嚴重時會導致患者死亡。雖然幾率很小,但是也有可能出現供體干細胞不健康而導致患者感染或增加癌癥發病率等情況。但是這種治療方法的風險仍然大大低于骨髓移植,并因為臍帶血銀行的存在而可以快速配型,且治療效果顯著。不得不說它們的出現確實增加了新的臨床療法并有效的治愈了一部分傳統療法無法治愈的疾病,給身患絕癥的病人以新的希望。隨著干細胞療法的不斷摸索與成熟,臨床醫學的結構很可能會因此而發生改變,為未來醫學提供了一個全新而較為可靠的選項。細胞藥物的未來

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