目前，許多神經系統疾病難以治愈。難治性神經系統疾病患者常常遭受癱瘓、喪失社交功能、生活困難等折磨，給社會和家庭帶來沉重的負擔。促進神經功能恢復和延緩疾病進展是難治性神經疾病的主要治療目標。干細胞具有自我更新和多向分化的潛能，是神經再生和修復的理想細胞來源。近年來，干細胞已經成為難治性神經系統疾病的一個非常有希望的治療新方向。
近期，由中山大學孫逸仙紀念醫院以及中山大學附屬第七醫院等單位組成的科研團隊在國際干細胞學術期刊“StemCell International”發表了新成果，提供證據證明了間充質干細胞具有潛力治療神經系統疾病。
新研究涉及14種疾病37例病人
間充質干細胞已經成為再生醫學中最常用的成體干細胞。臨床前研究表明，間充質干細胞療法是神經系統疾病潛在的治療方法。
這項研究評估了神經系統疾病患者鞘內注射異基因間充質干細胞的安全性和有效性。鞘內注射具有獨特的特征，能夠使干細胞直接遷移到中樞神經系統疾病患者的病變部位。
這是一項開放標簽的臨床研究，2014年12月至2018年3月期間，共評估了14種疾病37例患者，其中腦梗塞12例，創傷性腦損傷1例，腦出血1例，老年癡呆癥2例，運動神經元疾病5例，脊髓損傷4例，脊髓炎3例，脊髓小腦性共濟失調2例，多系統萎縮癥2例，急性播散性腦脊髓炎1例，腦病綜合征1例，遺傳性痙攣性截癱1例，多發性硬化癥1例，熱射病1例。
部分研究已在注冊在中國臨床試驗注冊中心（注冊號：ChiCTR-INR-16008908），項目名稱為《同種異體骨髓間充質干細胞治療重型腦梗死患者的隨機對照研究》。
臨床結果：間充質干細胞治療神經系統疾病安全可行
在這項臨床研究中，符合條件的患者接受基線評估，并鞘內注射同種異體骨髓間充質干細胞，劑量為100萬細胞/千克，連續4次治療，每次治療間隔一周。4次輸注后，患者接受了至少6個月的隨訪。
研究人員通過不良事件、腦脊液測試結果、臨床癥狀、體格檢查以及血液學和影像學檢查結果來評估這次治療的安全性和可行性。
此外，研究人員還對所有類型的鞘內注射干細胞的安全性進行了系統評價，并將此次研究結果與之前的研究進行了比較。
結果顯示，發生概率最高的不良事件是注射部位輕微疼痛（4.11%），其次是發燒（3.42%）和輕度頭痛（2.05%），未出現嚴重不良事件。
鞘內注射后，30例患者腦脊液中白細胞增加，26例腦脊液中蛋白濃度均超過正常值，其他腦脊液指標維持正常。血液學和影像學檢查顯示，間充質干細胞輸注后沒有異常變化。
與之前的研究相比，頭痛、發燒、惡心和頸部疼痛的不良事件發生率幾乎一致，甚至更低。
根據以上的數據，科研人員認為，重復鞘內注射同種異體骨髓間充質干細胞治療神經系統疾病是安全可行的，具有廣闊的應用前景。
展望
過去十年的多個報告顯示，在多種嚙齒類動物模型中，間充質干細胞移植后能夠改善多種神經退行性疾病或急性腦損傷。從臨床前試驗到臨床試驗，越來越多的數據表明，間充質干細胞有望成為神經系統性疾病治療的有效工具，例如已經發表的一篇數據統計分析論文表明，1279名缺血性中風病人接受間充質干細胞治療后，總體狀況得到顯著的改善；與單獨使用傳統藥物治療相比，同時接受間充質干細胞移植治療的病人擁有更好的效果。
隨著研究的進展，間充質干細胞治療神經系統性疾病有望帶來更多的喜人結果。
