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Editas達成研發協議 CRISPR聯手干細胞技術開發新一代細胞療法 來源: 生物谷 發布時間:2019-04-12

4月4日,由基因編輯界的領軍人物張鋒博士創建的基因組編輯公司Editas Medicine宣布,與BlueRock Therapeutics簽訂了一項戰略性合作和交叉授權許可協議。兩家公司將各自在基因編輯和細胞療法方面上的專長和優勢進行整合,以期發現、開發、制造新型的基因工程化細胞療法。

依據協議,兩家公司將互相授權對方非獨家地使用CRISPR基因組編輯技術和誘導性多能干細胞(ipsCs)技術平臺,旨在創建新型的,經CRISPR基因組編輯技術改造的異體多能干細胞(PSC)細胞系,以期在公司的多個相關領域(癌癥、神經病學,心臟病學和免疫學)開發出工程化的獨特通用型細胞療法。

專精于CRISPR/Cas9和TALENs等基因組編輯技術的Editas在2013年成立,該公司的使命是將基因組編輯技術轉化為新的藥物和療法,在基因水平上對導致多種疾病的源頭進行糾錯。

結合最新干細胞技術與卓越的細胞分化方案,開發突破性治療方案的BlueRock在2016年成立。該公司的目標是開發“超一流”的iPSC療法,以期治愈多種疾病。ipsC技術基于日本京都大學教授、諾貝爾獎得主山中伸彌(Shinya Yamanaka)教授的發明,BlueRock已經獲得了這一技術的授權。

iPSC技術使得研究人員可以用一個人的皮膚細胞、血細胞或者其它細胞進行重新編碼,將它們轉化為iPSCs,進而分化為肝細胞、神經細胞或是其他任何需要再生的細胞。這種個體化的疾病治療方法不僅可以規避免疫排斥的風險,還能避免使用胚胎干細胞帶來的倫理方面的爭議。iPSCs技術具有成功解決一些最富挑戰性疾病的潛力。BlueRock的初始項目之一是在心臟病發作(心肌梗死,MI)或患有慢性心力衰竭的患者中,通過用ipsC衍生的心肌細胞促進心肌再生,恢復受損心臟的心電和收縮功能。

BlueRock首席執行官Emile Nuwaysir博士表示:“BlueRock和Editas對基因工程化細胞療法所具有的顛覆性治療潛力都深信不疑。我們同樣都充滿激情地致力于為那些有未滿足醫療需求的疾病帶去新型的治療選擇。BlueRock對能與擁有世界一流團隊的Editas合作而感到激動,并且相信本次合作將有助于深入拓展相互的研發管線,并幫助進一步鞏固兩家公司在各自領域的領先地位。”

Editas臨時首席執行官Cindy Collins博士表示:“我們相信細胞療法與CRISPR基因組編輯技術的結合將有潛力改變異體細胞療法的游戲規則。Editas對于本次合作感到激動,因為經過基因組編輯的ipsCs有潛力加快為多種嚴重疾病帶去變革性療法的進程。”


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