近日，六年前獲批的韓國第一個干細胞治療藥物HeartiCellgram-AMI面臨著即將到來的復審，能否通過此次復審制藥業都在瞻望。HeartiCellgram-AMI是一款由韓國FCB-Pharmicell公司研發的用于治療心肌梗死的干細胞藥物，在2011年得到韓國FDA審批，但韓國FDA在批準該藥物上市時對其附加了條件，要求其在上市后6年中治療病例超過600。此種監管方法不僅能促使研發企業通過銷售干細胞藥物獲得臨床試驗所需的現金，而且可以讓無藥可治的患者有機會接觸新型療法以延緩生命。但是，復審的結果最終如何，讓我們拭目以待。
依據相關規定，FCB-Pharmicell公司應該在今年六月底上交相應的數據。然而，對于FCB-Pharmicell公司來說，這是一項十分艱難的任務。因此，FCB-Pharmicell公司跟韓國FDA提出希望可以將再審要求的治療病例數量降低到60，但在今年3月份舉行的韓國FDA制藥事物理事會會議上該提議遭到了否決。這也讓制藥行業開始擔心Hearticellgram-AMI最終能否通過再審。因為它是韓國首個批準的干細胞藥物，對整個行業來說具有標桿意義，韓國FDA很可能會考慮降低標準，讓其有機會通過再審。
急性心肌梗塞
心肌梗死一直是人類病患潛藏的“死亡殺手”，是人類健康的威脅，尤其是在老年中發病率最高。它是由于部分心肌的血液循環突然中斷，心肌因無法得到足夠的氧氣而出現損傷形成的。
據數據顯示，心肌梗死在歐美最為常見，每年約有150萬人發生心肌梗死。在發展中國家，心肌梗死也是最大的死亡原因之一，同時急性心肌梗塞也是冠心癥中最為嚴重的疾病。我國近年來也呈明顯上升趨勢，每年新發至少50萬，現存患者至少200萬。
發生心肌梗塞一般是因為供應血液到心臟的冠狀血管因白血球或脂質造成的易損斑塊而堵塞。另外，心肌耗氧量劇烈增加或冠狀動脈痙攣也可誘發急性心肌梗死。由于心肌梗塞發病癥狀并不明顯，傳統的治療方式則更要講求時效性，科學家一直想找到一種新型治療手段救治心肌梗死患者。之后通過研究發現，成體干細胞具有無限分裂或自我更新的能力，具有從幾個細胞再生出整個器官的潛力，能夠激活心肌細胞，讓心肌梗死患者重新恢復活力。
成體干細胞
成體干細胞是未分化的細胞，發育后在整個身體中發現，通過細胞分裂而增殖用以補充垂死細胞并再生受損的組織。更為準確地名稱是"體細胞干細胞"，它們通常在幼體（兒童）比在成年動物和人體中更豐富。
其獲取途徑也相對容易，理論上，成體干細胞致瘤風險也很低，還具有多向分化的潛能。與胚胎干細胞不同，成體干細胞在研究和治療中的使用不被認為是有爭議的，因為它們來自成人組織樣品，而不是指定用于科學研究的人類胚胎。
在心肌疾病治療方面，成體干細胞治療通過在受損傷心臟中產生新的功能性心肌細胞來修復受損心肌，治療心力衰竭, 恢復患者心臟功能。
Hearticellgram-AMI的研發上市歷程
在干細胞研究這片先進生物領域，韓國曾經占據著世界領先的地位。然而在2005年，黃禹錫，一個專門從事干細胞研究的著名科學家的學術造假丑聞爆發，使得韓國在國際干細胞研究領域的聲譽受到了巨大影響，韓國也因此凍結了全部的干細胞研究。
而FCB-Pharmicell公司為攻克長期困擾人類的疑難疾病，一直致力于干細胞治療劑的開發。憑借其不懈的努力和對干細胞研究傾注的熱情，在全世界率先成功開發出了干細胞治療劑，該干細胞藥物項目開始于2004年，在黃禹錫事發后韓國為了避免重蹈覆轍，對項目的進展進行了嚴格監控。時隔5年，韓國食品藥品管理局準許FCB-Pharmicell公司開發的心臟病治療藥物Hearticellgram-AMI并且自7月1日起投放市場銷售。
此次獲準上市的藥物使用的是基于成體干細胞的研究所得出的技術成果。據FCB-Pharmicell公司提供的信息，Hearticellgram-AMI可以再生受損細胞，恢復心臟功能。此前，美國和德國等國家也已經進行了用成體干細胞技術治療疾病的有關實驗，但韓國將干細胞藥物正式推向市場在國際上尚屬首例。它的問世不僅標志著世界首例干細胞治療藥物在韓國正式誕生，也意味著韓國朝著恢復干細胞研究領域的領導者地位又邁出了關鍵的一步。
Hearticellgram-AMI治療效果
干細胞獲準用于急性心肌梗死治療主要是基于6年的臨床試驗及干細胞治療心肌梗死臨床治療效果。研究發現，干細胞移植6個月后，患者左室射血分數改善6%。密歇根大學的心臟病專家馬克拉塞爾認為，左室射血分數改善6%，患者可達到最大程度的改善。
開發這款新藥的韓國FCB-Pharmicell公司表示，他們希望能獲得國際同行的獨立評審，以增加這款產品的可信度。
但Hearticellgram-AMI目前每次注射的費用是1800萬韓元（相當于10萬人民幣），且不在醫保報銷范圍。這在一定程度上也影響了接受治療的病人數量。
由此可見，認知度低、費用高是干細胞治療藥物上市受阻的關鍵，也是目前世界干細胞研究領域的一大難題。韓國首個干細胞藥物上市問題引發全世界干細胞研究領域范圍內思考，同時也為將來更多的干細胞藥物上市帶來借鑒和依據。
