目前，干細胞在生物科學界的熱度絲毫不減，其衍生出的干細胞藥物為臨床治療注入了新的活力。其中，MPC作為一種專門修復受損組織的細胞藥物于2010年7月已經得到澳洲治療商品管理局TGA的認可，并作為目前世界上骨折愈合和椎間盤愈合的權威干細胞藥物。
那么，首先為大家介紹一下什么叫做干細胞藥物治療。
干細胞藥物治療開辟新領域
干細胞藥物治療是通過對目標干細胞進行體外的分離、培養(yǎng)以及定向誘導分化，“復制”培養(yǎng)出全新、正常、更年輕的細胞、組織或器官，然后再通過專業(yè)的技術移植到體內，去代替那些正常或非正常死亡的細胞，這種“干細胞治療技術”為多種疾病的治療開辟了新思路。
那么，什么是MPC呢？
MPC（Mesenchymal Precursor Cell）又叫做間充質前體細胞（干細胞）。技術人員利用特定的marker—STRO-1技術從健康人骨髓中提取出MPC，并且在這些干細胞發(fā)育形成骨、軟骨、脂肪和肌肉組織時，根據(jù)不同的需求提取出不同發(fā)育階段的MPC，或者讓它們接觸生長因子混合物，發(fā)育成符合技術人員特定需要的細胞類型，如專門用于修復受損組織的細胞。另外，間充質干細胞沒有“明顯”的表面特征，注射到病人體內時不會發(fā)生排斥反應。
人類健康的勁敵——腰痛
腰痛已經成為眾多辦公族的標配之一，而且腰痛也是導致殘疾的主要原因之一。僅在美國，就有600多萬患有慢性腰痛的患者， 其對人們的正常工作和生活產生了很大的影響。
其中，導致腰痛的一位隱形殺手叫做椎間盤退行性變，它和死亡一樣是必然要出現(xiàn)的，而且以不同的程度發(fā)生在每個人身上。椎間盤退行性變可以導致幾種不同的癥狀，包括腰部疼痛、腿部疼痛以及神經根受壓引起的無力癥狀。
這些癥狀產生的原因主要是椎間盤磨損，因為椎間盤一旦磨損就喪失了原有的功能，并引起疼痛，而且如果椎間盤發(fā)生萎縮，容納神經根的空間也就變小了。相鄰椎體間的椎間盤磨損使整個腰椎的柔韌性減弱。其結果是腰部疼痛和僵硬的出現(xiàn)，尤其是在結束一天辛苦工作的時候。但不是每個發(fā)生腰椎退行性變的人都會感到疼痛。所以，很有可能當你感到疼痛的時候，你的椎間盤已經收到了一定程度上不可修復的損傷。
椎間盤退行性變型慢性腰痛的傳統(tǒng)療法
目前的治療方法主要包括物理治療，注射類固醇，輕度運動，按摩和止痛藥。但是這些治療手段的治療效果不太明顯，而且如果長期服用止痛藥，會由于劑量的積累會對肝臟產生毒性，并產生嗜睡、眩暈、疲倦、惡心、呼吸困難、便秘等副作用。如果這些治療失敗，醫(yī)生通常建議采用潛在的侵入性和昂貴的手術，但該治療方法的成功率一直較低。
MPC技術平臺的誕生
MPC作為一種干細胞藥物由先后在紐約哥倫比亞大學、墨爾本莫納什大學任教的Itescu博士帶領他的研發(fā)團隊發(fā)現(xiàn)并命名，同時他也是美國國內享有盛譽的醫(yī)學家，主攻干細胞生物學、自身免疫性疾病、器官移植和心臟衰竭等領域。
自2004年Mesoblast 公司成立后，Itescu博士加入了董事會，并于2011年出任Mesoblast 的CEO。
Itescu博士
Mesoblast 公司主要從事以細胞為基礎的再生治療產品的研究與開發(fā)，利用其專利技術平臺——“間充質前體細胞（MPC）成人干細胞技術平臺”所研發(fā)的的細胞治療產品包含間質系成人干細胞(MLCs)，開發(fā)了一個間充質前體細胞成人干細胞技術平臺（MPC技術平臺），該技術平臺所制得的細胞治療產品在治療心臟病、脊柱和肌肉骨骼疾病、腫瘤和血液疾病、免疫介導性疾病等領域有著顯著的效果。現(xiàn)在主要應用于骨科手術中的局部注射，以及骨折愈合和椎間盤融合。
MPC的臨床治療進展
目前，MPC在椎間盤退行性變的治療領域里獲得了很大的成效。從2010年的臨床前試驗報告結果來看，MPC技術平臺下的產品MPC-06-ID在患者體內發(fā)揮了很理想的治療效果，明顯減輕了患者腰痛的癥狀。
在美國和澳大利亞的13個地點隨機選取患者進行治療。其中包括100例中度至重度背痛患者，以安慰劑作為對照研究對象。結果顯示，其中接受注射1800萬劑量的患者中，有62%的患者腰痛癥狀得到完全康復。相比之下，使用安慰劑的患者只有35%得到緩解。
目前，MPC第3期慢性腰痛試驗已經基本結束，根據(jù)食品藥品監(jiān)督管理局FDA的安排，預計在2019年和2022年之間用于背部疼痛的MPC細胞產品可以通過商業(yè)渠道進行購買。
MPC系列產品的廣闊應用前景
迄今為止，MPC技術平臺下的產品已經在多項疾病的治療領域上有了突破性的進展，例如MPC-150-IM是Mesoblast公司基于MPC技術平臺下的“新晉花旦”，它是針對慢性充血性心臟衰竭（CHF）所研發(fā)的干細胞藥物治療產品，目前尚處在III期臨床實驗階段。根據(jù)臨床研究所取得的數(shù)據(jù)來看，MPC-150-IM不僅能使患者的心臟功能復蘇，同時還激活了多個功能：包括誘導內源性血管網絡的形成、減少有害的炎癥產生、減少心臟瘢痕和纖維化等。
來自英國Cell and Gene Therapy Catapult機構的專家Natalie Mount在Temcell上市日本的時候就曾過：“Mesoblast公司干細胞產品的上市是一個里程碑，它加快了干細胞療法進入主流的制藥行業(yè)的腳步”。
如今，“十三五”大力推進我國干細胞行業(yè)發(fā)展，干細胞技術已被列為我國戰(zhàn)略性、前瞻性重大科學問題。國內對于干細胞產業(yè)的期待值很高，這也將激勵更多企業(yè)、研究院所傾注更大的力量來響應國家的號召，未來有望實現(xiàn)重大的科學突破、搶占世界科學制高點。
