近日，深圳市印發《支持自由貿易試驗區深化改革創新若干措施工作方案》，提出了39條具體舉措，其中之一是“自貿試驗區內醫療機構可根據自身的技術能力，按照有關規定開展干細胞臨床前沿醫療技術研究項目。”這一舉措引發了熱議，甚至有業內人士解讀認為“深圳前海蛇口自貿片區內醫院開展干細胞臨床研究將無需再備案”。
2015年7月，原國家衛計委和國家食藥監管總局聯合發布的《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》規定，三甲醫院要完成“干細胞臨床研究機構備案”和“干細胞臨床研究項目備案”后，才能開展臨床研究。
在深圳前海蛇口自貿片區內，醫院開展干細胞臨床研究真的無需再備案了嗎？醫院開展干細胞臨床研究還有多遠的路要走？
7月11日，深圳市衛生健康委科教處一行來到位于前海蛇口自貿片區內的蛇口人民醫院，調研該院干細胞臨床研究的籌備情況。據悉，蛇口醫院正著手啟動干細胞臨床研究前期準備事項，希望能借自貿區新政率先開展干細胞臨床研究。不過，深圳市衛生健康委相關負責人表示，鼓勵自貿區內醫療機構開展干細胞臨床研究，但仍需要先完成“雙備案”。
自貿區內醫院啟動干細胞臨床研究前期工作
干細胞是一類具有自我復制能力的多潛能細胞。在一定條件下，它可以分化成多種功能細胞。干細胞因其自我更新、高度增殖和多向分化潛能特性，可以進一步分化為各種不同的組織細胞，從而構成機體各種復雜的組織等。對于臨床上很多難以治愈的疾病，尤其是再生修復能力較差的組織器官損傷疾病，可以嘗試通過干細胞技術改善。
隨著干細胞研究技術的更新發展，干細胞在細胞治療、精準醫療、藥物篩選等領域均發現有廣闊的應用前景，有望成為繼藥物治療、手術治療后的第三種疾病治療途徑。目前，眾多國內外醫療機構和藥企都在積極探索干細胞治療各類疾病的效果，對應開發藥物。
“在眼外傷治療方面，現在可以用藥物和手術解決絕大部分問題，但有時候治療后會留下很大瘢痕，這又是藥物和手術不能解決的，而干細胞技術可以為該難題提供新的解決路徑。”蛇口人民醫院黨委書記、眼科學科帶頭人秦波說。過去幾年，秦波在間充質干細胞、誘導性多能干細胞與眼科疾病領域進行了大量的臨床前研究。
今年2月，秦波從深圳市眼科醫院調入蛇口醫院，這是深圳市前海蛇口自貿區內唯一一家三級綜合醫院。來到自貿區，他最先想到的是要利用自貿區的政策優勢，開展干細胞治療、免疫細胞治療等前沿技術的臨床研究工作。
記者了解到，目前，蛇口醫院正在著手啟動干細胞臨床研究前期準備工作，并成立了“干細胞臨床研究管理委員會”。“我們希望能借此次深圳出臺自貿區改革政策的優勢，盡快推進干細胞臨床研究工作。”秦波迫切地向市衛生健康委調研組反饋了醫院的需求。
開展臨床研究須過“三關”
2018年11月，國務院發布的《關于支持自由貿易試驗區深化改革創新若干措施的通知》指出：“自貿試驗區內醫療機構可根據自身的技術能力，按照有關規定開展干細胞臨床前沿醫療技術研究項目。”
近日，在深圳市發布的自貿區深化改革“39條”中，又再次明確了這一政策。包括秦波在內的一些業內人士認為，“這個新政釋放出的一個信號，前海蛇口自貿區將在干細胞臨床研究方面先行先試，醫療機構開展臨床研究無需備案或者備案的條件更寬松了。”
“深圳鼓勵自貿區內的醫院開展干細胞臨床研究工作，但并沒有取消備案。”深圳市衛生健康委相關負責人解釋，深圳新政的實施仍要“按照有關規定”，即遵循國家相關部門對干細胞臨床研究的監管政策。
根據2015年原國家衛計委和國家食藥監管總局聯合發布的《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，以及與之配套的《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）的通知》，我國實行的是干細胞臨床研究機構備案和干細胞臨床研究項目備案制度，也被稱為“雙備案”制度。其中，研究機構門檻之一是需為三級甲等醫院。其次，三甲醫院在完成相關備案，成為“干細胞臨床研究備案機構”，并通過“干細胞臨床研究項目備案”后，才能以“臨床研究”名義，從事相關科研活動，且不能收費。此外，三甲醫院還必須是藥物臨床試驗機構（GCP），干細胞的制備還需符合《藥品生產質量管理規范》（GMP）的要求。
盡管“身”在自貿區，蛇口醫院都不具備上述條件。這意味著，在現有政策下，醫院要進行干細胞臨床研究還必須先闖過“三關”。
深圳備案的干細胞臨床研究項目僅1個
截至2019年6月，我國干細胞臨床研究備案機構增至104家，備案項目增至51個。其中，廣東省干細胞臨床研究備案機構有13家，備案項目有7個。
在深圳，已經備案的醫療機構分別是北京大學深圳醫院和市人民醫院，而進行了研究項目備案的僅北京大學深圳醫院一家。據了解，目前北大深圳醫院的干細胞臨床研究項目也還尚未真正開展。
我國干細胞研究領域專家、中國生物技術協會秘書長吳朝暉告訴記者，目前我國干細胞臨床研究重復性研究較多，研究機構水平參差不齊，符合備案要求的臨床研究占比較低，如果存在大量不規范的研究，行業風險很大。
“要確保干細胞研發應用的安全性和有效性，就必須針對各類風險因素進行研究，并在此基礎上建立有效嚴格的質量控制手段，逐步完善政策框架、技術規范、產品標準、臨床準入、轉化模式、評估指標及倫理準則等內容，才能讓干細胞技術真正造福社會和民眾。”吳朝暉說。
對于未來自貿區干細胞臨床研究項目的開展，深圳市衛健委相關負責人也表示，干細胞治療是醫療健康領域一種前沿技術，其發展的必要性和前景不言而喻。不過，在新技術充分安全、有效和成熟之前，如何做好監管也是政府部門當下的重要課題。
