圖片摘自www.sciencealert.com
來自美國巴爾的摩市的Vanna Belton女士已經失明了5年多的時間，最近她接受了干細胞移植手術，即將她骨髓提取的干細胞移植到右眼的視網膜以及左眼的視覺神經中，目前已經恢復了部分視力。
“當我發現我能夠看見門牌號的時候，就情不自禁地繞著鄰居家一塊一塊地讀過去”，她這樣說道。從2009年至今，她首次在不需要手杖協助的情況下順利出行。
Belton女士的順利康復的確振奮人心，但手術原理與流程卻十分復雜。為她進行干細胞治療的主刀大夫、眼科醫師Jeffrey N. Weiss找了很多捷徑才得以為她以及其他277名患者進行手術，他因此甚至無法說明該手術之所以成功的原因。
“Weiss大夫所采取的與常規治療的步驟并不相同”，Meredith Cohn說到：“比如說，他并沒有在實驗室進行動物實驗或者用計算機模擬的方法驗證其治療方案的正確性，更不用提臨床試驗了。在正式的手術前，他也沒有在小規模群體中驗證該方案的安全性”。
一般來講，從動物實驗到臨床試驗的周期是很漫長的，因此Weiss大夫選擇在他的治療期限內盡可能的縮短這一周期。
他需要做的是向NIH注冊其臨床試驗方案，而在此之前，任何相關的藥物要想在人體上應用必須經過FDA的批準，因此想要從這里找到捷徑幾乎毫無可能。
干細胞嚴格意義上來講并不是一類“藥物”，它直接來源于患者身體，在幾乎不經過加工的前提下再次應用于患者本人。因此Weiss大夫可以直接繞開FDA的審批流程來注冊其臨床治療方案。然而，不論如何，這一方案還需要經過嚴格的倫理評議。所以，Weiss大夫并沒有向患者收取20000美元的治療費用，同時也沒有對治療結果提供任何保證。
但是，根據Cohn的說法，Weiss大夫稱他的患者中因為青光眼或者黃斑變性而失明的人群，經過手術治療后逐漸恢復視力。相關結果發表在《journal Neural Regeneration Research》雜志上。
Belton女士在2009年因為嚴重的視神經炎而失去了光明，直到最近，黑暗的陰影才從她的眼前消散。
該手術主要包括從骨髓中抽取以及向眼部特定區域注射干細胞。經歷了4.5個小時的手術后，她慢慢地恢復部分視力。如今Belton女士能夠看清菜單以及街道標志，在沒有手杖協助的情況下也能到處逛街。
然而，需要指出的是這一結果并不能稱為“治愈”，因為嚴格意義上來講Belton女士還屬于失明狀態。在混沌不清的整個視野中，她能夠依稀分辨出一些標志物。相對于免費的手術費用來講，這一結果已經相當令人滿意。
由于Weiss大夫省去了許多步驟，因此沒人能夠解釋該治療效果是如何實現的。比如說，如何解釋干細胞向左眼與右眼注射的部位并不相同（左眼在視網膜，右眼在視覺神經），但都使眼部視力得到了恢復，其中的原因是什么？如果說是否注射眼球附近都能夠得到這一效果的話，那又怎么可能呢？
Weiss大夫說以后他或者其他研究者們會搞清楚其中的機理，但之前的研究結果提供了兩條可能的機制：1.干細胞注射后能夠使得眼部多能性干細胞得到恢復；2. 這部分干細胞直接代替了眼部原有的多能性干細胞群體。
“我們對于青霉素的工作原理也是在使用多年之后才慢慢搞清楚的，但這并不影響它在挽救生命時的作用。我們認為最重要的是結果，至于原理，以后會慢慢搞清楚的”。
眼下，美國有許多臨床研究的人員也在研究干細胞治療的潛力，但截止到去年，這些研究還沒有達到預期效果。去年年底，我們報道的第一個失明患者正在英國接受干細胞治療（結果依然尚未公布），所以在不久的將來我們肯定會聽到更多關于干細胞成功治療失明的好消息。
文章翻譯自Science alert
