近日，在2018年上海市罕見病/孤兒藥學術年會上，中國工程院院士陳香美說道，“未來最有效的干細胞療法可能是在罕見病上?！?/p>
陳香美，十三屆全國人大代表，中國工程院院士，解放軍總醫院腎臟病科名譽主任，2016年度國家科技進步獎一等獎獲得者，2017年被中央軍委榮記一等功。
罕見病是指發病率極低的那些疾病，國際確認的罕見病有6千至7千種，人類疾病中大約10%屬于罕見病。
雖然帶有“罕見”二字，但一些罕見病在日常生活中是耳熟能詳的，比如我國《第一批罕見病》目錄中的漸凍癥、新生兒糖尿病、帕金森等等都是人們常常聽到的疾病。
目前，除了藥物治療，科學家們正嘗試用干細胞療法為罕見病的治療開辟新路徑。
隨著科學研究的進展，這些新療法中有些已經開花結果，例如上個月美國批準了一款基因療法，用于治療發病率只有十萬分之二至三的罕見病Leber先天性黑蒙10型；再如，在過去幾年里，全球獲批上市的一些干細胞療法中，部分適應癥就是某個罕見病。
