干細胞與轉化醫學重點專項實施方案征求意見
根據國務院《關于深化中央財政科技計劃（專項、基金等）管理改革的方案》總體要求，科技部將會同有關部門，啟動國家重點研發計劃“干細胞與轉化醫學”重點專項試點工作。
目前，“干細胞與轉化醫學”重點專項已進入實施方案編制階段。實施方案主要包括重點專項實施的重要性、發展趨勢、現有基礎、總體目標、主要任務等。現就重點專項實施方案（征求意見稿，見附件）向社會征求意見和建議，請發電子郵件至gxbyj@most.cn，反饋截止日期為2015年3月5日。
科技部將會同有關部門和專家，認真研究收到的意見和建議，修改完善干細胞與轉化醫學重點專項實施方案。
國家重點研發計劃干細胞與轉化醫學重點專項實施方案
（征求意見稿）
一、意義和必要性
干細胞是能自我更新、高度增殖的一類細胞，可以進一步分化成為各種不同的組織細胞，干細胞研究及其轉化應用為許多重大疾病的有效治療提供了新的思路和工具，具有巨大的社會效益和經濟效益。干細胞不僅可以用于組織器官的修復和移植治療，還將促進基因治療、基因組與蛋白質組研究、系統生物學研究、發育生物學研究、新藥開發與藥效、毒性評估等領域的發展。目前，干細胞研究及其轉化醫學已經成為各國政府、科技和企業界高度關注和大力投入的重要研究領域，成為代表國家科技實力的戰略必爭領域。
盡管中國在干細胞研究領域已經取得了長足的進步，獲得了一批創新性研究成果，但在干細胞基礎理論、核心技術及轉化應用方面與美國等發達國家還存在一定差距，亟需國家在干細胞基礎與轉化方面持續加強投入與布局，整體提升我國在干細胞及其轉化應用領域的核心競爭力。、
二、國內外現狀和發展趨勢
干細胞及其轉化應用是生命科學與生物技術研究的前沿和制高點，具有重要的科學意義和廣闊的應用前景。近年來，干細胞研究取得了許多重要成果，干細胞調控的基本原理不斷豐富，相關技術不斷更新，臨床轉化成果逐步涌現，論文和專利數量逐年上升。干細胞移植在治療神經、血液、及自身免疫疾病等方面已經取得了一系列進展，逐漸呈現出兩個明顯的態勢：一是干細胞的基礎研究逐步深入，包括細胞命運調控、功能細胞獲得、組織工程器官再造相關機理研究需求日益迫切；二是干細胞研究成果的轉化步伐正在日益加快，一批干細胞相關產品已經進入臨床實驗，甚至已經上市，但是，規模化的干細胞轉化應用在臨床上尚未實現。因此，系統化的干細胞基礎研究、研究成果的產業化和臨床轉化研究亟待加強。
我國在干細胞與再生醫學領域經過多年發展，已經在細胞重編程、干細胞技術、特色性動物資源等領域打下了良好的基礎，干細胞領域論文與專利在國際上排名大幅提升，但在干細胞轉化研究領域的核心技術與成果略顯不足，目前尚無規范化的干細胞轉化應用和干細胞相關產品面世。隨著社會的發展，人類對干細胞及相關產品的安全性、有效性、可控性方面的需求日益迫切，以臨床應用為目標的干細胞基礎與轉化研究已經成為未來發展的瓶頸和新的研究熱點。我國應憑借已具備的基礎、人才與資源優勢，合理布局干細胞及其轉化應用研究，大力發展干細胞基礎研發、技術、轉化和產業，使我國能夠占據干細胞基礎研究及其轉化應用的制高點，進一步增強我國在相關領域的國際競爭能力。
三、現有工作基礎
在干細胞及轉化應用研究領域，我國的起步較早，在《國家中長期科學和技術發展規劃綱要（2006～2020年）》等重要規劃對干細胞研究及相關的細胞治療作了重要戰略部署。通過973計劃、863計劃、國家重大科學研究計劃、支撐計劃、國家自然科學基金、中國科學院戰略先導專項等科技規劃和項目，對干細胞的基礎研究、關鍵技術和資源平臺建設給予了大力支持，取得了一批標志性成果。目前，我國干細胞領域的論文數量排名國際第2位，一批研究機構進入了國際研究機構前20位，其中中國科學院排名國際研究機構的第4位；申請并獲得了一批國家專利和國際專利，專利數量已經排名國際第3位，國際專利授權排名第6位。
我國已經在干細胞領域建立了良好的基礎研究和轉化平臺，培養和引進了高水平的干細胞研究梯隊，初步具有國家層面的統籌協調和政策規范方面的保障，并依托這些基礎在一些干細胞領域取得世界領先的研究成果，為我國干細胞研究的進一步發展奠定了堅實的基礎。
四、目標及主要任務
（一）總體目標
凝聚優勢力量，重點針對干細胞發生，發育和形成功能細胞過程中的重要科學問題，深入開展干細胞、生物材料、組織工程、生物人工器官，以及干細胞與疾病發生等方面的基礎研究、應用基礎研究和轉化開發。整體提升我國干細胞及其轉化醫學領域的實力，加快科研成果的應用。
（二）重點任務
1. 多能干細胞干性維持機制。研究譜系發育機制，重點關注發育過程中的譜系標記、細胞類型轉換的分子模型與基因調控模式。
2. 組織干細胞的獲得及功能。針對神經、肝臟、血液、腎臟生殖等重要系統，發現并分離具有重建能力的成體干細胞，揭示機體穩態維持機制，建立細胞標記、分離等技術體系。
3. 干細胞定向分化及細胞轉分化機制。建立干細胞大規模培養、向特定譜系定向分化和轉分化獲得特定功能細胞的技術體系；建立譜系標記與分離純化的技術手段。
4. 干細胞的體內功能與作用機制。探討移植細胞與組織環境相互作用，免疫耐受與免疫調節機制，明確移植細胞的作用機制。
5. 基于干細胞的器官再造。利用干細胞體內外分化特性，結合智能生物材料、組織工程、胚胎工程，實現神經、肝臟、腎臟、生殖系統等組織、器官再造。
6. 干細胞資源庫。針對中國人群，建立具有代表性的干細胞相關的樣本庫及疾病資源庫；構建病人來源的多能干細胞系，開展高通量藥物篩選和基因治療研究。
7. 干細胞臨床前評估。建立包括非人靈長類模型在內的人類疾病動物模型，并應用動物模型開展干細胞移植的安全性、有效性的長期評價。
8. 干細胞轉化與應用。研發干細胞治療方法，獲得能夠調控干細胞增殖、分化和功能的關鍵技術，推動干細胞在神經、肝臟、血液、腎臟、生殖等領域的轉化應用。
（三）實施年限
2015-2020年
五、組織實施方式與保障措施
充分利用已經建立的資源平臺、研究系統、科研團隊，加強資源信息共享，促進學科交叉融合，提高科技資源的合理配置和高效利用。加強干細胞基礎研究與轉化應用的銜接，統籌全國干細胞基礎研究和臨床轉化應用的協調發展，促進系統性、原創性重大產出和高效的成果轉移轉化。
進一步增加項目的目標導向性，針對不同類型的項目，試行委托、公開招標、定向招標，并建立相應的分類評價體系。
六、效益與風險分析
通過專項的實施，可以進一步增強我國在干細胞基礎研究及其轉化應用領域的自主創新能力，全面提升我國在干細胞領域的國際競爭力，培養干細胞及其轉化研究的人才隊伍，為我國干細胞產業的良性發展奠定基礎。
由于基礎研究相對滯后，干細胞研究與應用目前存在很大的不確定性。專項的實施，必須嚴格按照國際相關標準、國內干細胞現有政策進行干細胞醫學轉化研究，需要加強干細胞技術的規范性、安全性，從細胞來源、細胞制備、細胞移植臨床應用等各方面降低技術風險，促進行業的規范發展。
